2017年值得關注的20個新興生命科學公司

初創公司是行業(ye) 的新鮮血液。讀懂了新銳，也就讀懂了未來。綜合融資、合作夥(huo) 伴、藥物研發管道、產(chan) 品以及其它因素，我們(men) 結合Biosespace的資料，為(wei) 諸位讀者整理出了2017年值得關(guan) 注的20家新興(xing) 生命科學公司。這些上榜的生命科學公司雖然都在2014年後才成立，但是對醫療健康領域已經產(chan) 生了影響。可以預見未來它們(men) 的影響力將更為(wei) 顯著。下麵我們(men) 來看看為(wei) 什麽(me) 這20家生命科學公司值得你的關(guan) 注：

1. Denali Therapeutics, 位於(yu) 加州舊金山，成立於(yu) 2015年。

這家致力於(yu) 開發治療神經退行性疾病的創新療法的生物製藥公司通過兩(liang) 輪融資獲得了3.47億(yi) 美元的資金。該公司於(yu) 去年八月在歐洲遞交了研究試驗申請，將開始進行研究1期試驗檢測能夠穿越血腦屏障的RIP1抑製劑的功能。該公司與(yu) 多個(ge) 合作夥(huo) 伴有研發許可協議，其中包括與(yu) 基因泰克(Genentech)的協議來合作開發用於(yu) 治療帕金森氏症(Parkinson’s Disease)的LRRK2抑製劑；與(yu) 位於(yu) 聖路易斯的華盛頓大學的合作來開發治療阿茲(zi) 海默症(Alzheimer’s Disease)的Apoe抗體(ti) ；其它的合作夥(huo) 伴包括Blaze Biosescience、ALS 治療發展研究所(ALS Therapy Development Institute)、Aptuit、 Evotech、加州大學聖地亞(ya) 哥分校(UCSD)等等。

2. C4 Therapeutics，位於(yu) 馬薩諸塞州劍橋 (Cambridge)，成立於(yu) 2015年。

這家生物技術公司致力於(yu) 通過開發新一代的靶向蛋白降解(Targeted Protein Degradation，TPD) 技術來治療多種疾病。該公司的Degronimid技術平台能夠找出有選擇性地與(yu) 和疾病相關(guan) 的蛋白相結合的小分子。它們(men) 能夠促進細胞通過泛素／蛋白酶體(ti) 係統(Ubiquitin/Proteasome System) 來將這些蛋白迅速降解清除。該公司剛與(yu) 羅氏 (Roche) 達成戰略合作協議，將利用TPD技術合作開發創新藥物。協議總價(jia) 值可能達到7.5億(yi) 美元。

3. Neon Therapeutics，位於(yu) 馬薩諸塞州劍橋，成立於(yu) 2015年。

這是一家通過靶向癌細胞中的新抗原(Neoantigen)來開發治療癌症的免疫療法的公司。新抗原是由於(yu) 癌細胞中基因突變的不斷積累而產(chan) 生的，它們(men) 並不存在於(yu) 健康細胞中，因此是理想的醫療靶點。該公司的主打在研療法NEO-PV-01是一種個(ge) 人化的新抗原腫瘤疫苗。Neon與(yu) 百時美施貴寶(Bristol-Myers Squibb, BMS) 公司於(yu) 2015年就達成研究合作協議開發NEO-PV-01和Opdivo (PD-1抑製劑) 構成的組合療法。今年NEO-PV-01與(yu) Opdivo 構成的組合療法將進入研究1b期試驗。

4. Arcus Biosesciences, 位於(yu) 加利福尼亞(ya) 州海沃德 (Hayward)，成立於(yu) 2015年。

該公司致力於(yu) 癌症免疫療法的開發。Arcus Biosesciences的新藥開發理念是針對癌症引起的免疫反應的不同階段開發相應的療法，而這些療法可能購成組合療法，進一步增強癌症免疫療法的效果。該公司的藥物研發管道中有多達7種不同的化合物或抗體(ti) 。

5. Forty Seven Inc，位於(yu) 加利福尼亞(ya) 州門洛帕克 (Menlo Park)， 成立於(yu) 2016年。

這是一家處於(yu) 研究期的開發癌症免疫療法的生物製藥公司。該公司的主打藥物Hu5F9-G4是一種人源化的CD47單克隆抗體(ti) 。這一抗體(ti) 的產(chan) 生源於(yu) 斯坦福大學的科學研究。CD47是大部分腫瘤表麵高度表達的一種蛋白，它的作用是幫助腫瘤細胞逃避巨噬細胞的吞噬。Hu5F9-G4目前在兩(liang) 項研究試驗中檢驗它的療效，一項用於(yu) 治療急性骨髓性白血病(Acute Myeloid Leukemia)， 另一項用於(yu) 治療某種實體(ti) 瘤。

6. Semma Therapeutics, 位於(yu) 馬薩諸塞州劍橋，成立於(yu) 2015年。

Semma Therapeutis致力於(yu) 開發由多能幹細胞分化的胰島β細胞作為(wei) 個(ge) 人化細胞療法來治療1型糖尿病(Type 1 Diabetes)患者。該公司的技術源於(yu) 哈佛大學Douglas Melton博士實驗室的突破性研究，能夠將多能幹細胞分化成分泌胰島素的β細胞。將這些細胞移植到1型糖尿病患者體(ti) 內(nei) 可能讓他們(men) 在手術後5～7年裏不再需要定期注射胰島素。Semma與(yu) 諾華 (Norvartis) 就開發治療1型糖尿病的細胞療法達成了合作協議。

7. Petra Pharma Corporation, 位於(yu) 紐約，成立於(yu) 2016年。

這家公司受到多家跨國大製藥公司的青睞，艾伯維(AbbVie)、禮來(Eli Lilly)、強生(J&J)和輝瑞(Pfizer)公司都加入了該公司的A輪融資。Petra Pharma致力於(yu) 發現在細胞分裂、生長、細胞內(nei) 運輸、信號傳(chuan) 導等多種重要細胞過程中起到重要作用的創新酶蛋白靶點並且開發靶向這些靶點的創新小分子療法來治療癌症或代謝類疾病。該公司也是藥明康德的合作夥(huo) 伴。

8. GRAIL Bio, 位於(yu) 加利福尼亞(ya) 州紅木城 (Redwood City), 成立於(yu) 2016年。

這是一家專(zhuan) 精於(yu) 早期癌症檢測的生物技術公司。它是由Illumina公司創建的。將利用Illumina的新一代測序技術，通過超深測序(Ultra-deep Sequencing)來發現血液中遊離的腫瘤DNA。GRAIL Bio創建伊始就獲得了1億(yi) 美元的風投資金。投資者除了Illumina之外，還包括比爾蓋茨和亞(ya) 馬遜創始人Jeff Bezos。

9. Blade Therapeutics，位於(yu) 加利福尼亞(ya) 州舊金山，成立於(yu) 2015年。

該公司致力於(yu) 研發治療纖維化疾病 (Fibrotic Disease) 的創新療法。纖維化過程可以造成器官功能異常和衰竭，影響的器官包括腎髒、肝髒、肺、皮膚、和眼睛。該公司的技術基於(yu) 約翰霍普金斯大學(Johns Hopkins University) Hal Dietz博士對纖維化過程的突破性研究。在zui近完成的數額為(wei) 4500萬(wan) 美元的B輪融資中，輝瑞、百時美施貴寶和諾華生物研究所(Novartis Institute for Biomedical Research)都參與(yu) 了投資。

10. Tioma Therapeutics, 位於(yu) 密蘇裏州聖路易斯 (St. Louis)，成立於(yu) 2015年。

這又是一家致力於(yu) 癌症免疫療法的公司，該公司的主要研究方向是開發靶向CD47的抗體(ti) 來治療血癌和實體(ti) 瘤。該公司的技術源於(yu) 華盛頓大學 William Frzaier 博士的研究。

11. Adicet Bio，位於(yu) 加利福尼亞(ya) 州門洛帕克(Menlo Park)，成立於(yu) 2016年。

Adicet Bio是一家設計開發CAR-T細胞和TCR-T細胞來治療癌症的癌症免疫療法公司。該公司zui近與(yu) Regeneron達成戰略合作共同開發治療癌症的免疫細胞療法，並獲得2500萬(wan) 美元的投資。

12. Codiak Biosesciences，位於(yu) 馬薩諸塞州沃本 (Woburn)，成立於(yu) 2015年。

Codiak 公司專(zhuan) 注於(yu) 開發外泌體(ti) (Exosome)在醫療與(yu) 診斷方麵的潛力。外泌體(ti) 是細胞分泌的隻有納米大小的囊泡，它可以在細胞間運輸各種各樣的大分子，包括DNA、RNA和蛋白。Codiak希望利用外泌體(ti) 能夠靶向特定組織和細胞的特點將它設計成運輸不同療法的載體(ti) 。該公司A輪與(yu) B輪融資共計收獲超過8000萬(wan) 美元的資金。

13. Morphic Therapeutics, 位於(yu) 馬薩諸塞州沃爾瑟姆 (Waltham), 成立於(yu) 2015年。

Morphic Therapeutics的技術平台源於(yu) 哈佛大學醫學院Tim Springer教授對整合素(Integrin)的功能和晶體(ti) 結構的研究。根據對整合素晶體(ti) 結構的高清晰度解析，Morphic 公司能夠設計出特定化合物來調控整合素的構像，從(cong) 而影響整合素在健康和疾病組織中傳(chuan) 遞信號的功能。這些藥物可以被用來治療免疫、纖維化、血管疾病和癌症。

14. Ideaya Biosesciences, 位於(yu) 加利福尼亞(ya) 州舊金山， 成立於(yu) 2016年。

Ideaya公司是一家致力於(yu) 開發創新抗癌藥物的生物技術公司。該公司有兩(liang) 個(ge) 主要研究方向：一是發現導致合成致死 (Synthetic Lethality) 的新靶點，二是開發小分子藥物來靶向免疫抑製信號通路，從(cong) 而激活免疫係統。Ideaya也是藥明康德的合作夥(huo) 伴。

15. Oncorus, 位於(yu) 馬薩諸塞州劍橋，成立於(yu) 2015年。

這又是一家致力於(yu) 癌症免疫療法的生物技術公司。不過Oncorus公司的技術平台與(yu) 眾(zhong) 不同，Oncorus將健康細胞中存在但是腫瘤細胞中不存在的微RNA (Micro-RNA, miRNA) 的結合位點整合到單純皰疹病毒 (Herpes Simplex Virus, HSV) 複製必須的基因中。這導致HSV的複製在健康細胞中無法進行，而腫瘤細胞由於(yu) 沒有特定的miRNA，導致HSV在腫瘤細胞中複製並且裂解腫瘤細胞。而裂解的腫瘤細胞釋放的抗原可以進一步被免疫係統識別，引發對腫瘤細胞的免疫反應。

16. Decibel Therapeutics，位於(yu) 馬薩諸塞州劍橋， 成立於(yu) 2015年。

Decibel Therapeutics專(zhuan) 注於(yu) 減緩或逆轉聽力喪(sang) 失。Decibel 公司的科學創始人的研究發現了聽力障礙與(yu) 內(nei) 耳的病理學之間的，同時找到治療多種聽力障礙的新靶點。Decibel公司全麵的研發平台讓該公司可以根據患者的病理研發有針對性的創新療法。

17. Arrivo BioVentures, 位於(yu) 北卡羅來納州Morrisville，成立於(yu) 2016年。

Arrivo BioVentures是一家通過購買(mai) 藥物許可或者研發項目來加速藥物研發的公司。該公司的專(zhuan) 長在於(yu) 有效地實現研究試驗項目和發現獲得監管機構批準的*研發策略。

18. Fulcrum Therapeutics, 位於(yu) 馬薩諸塞州劍橋，成立於(yu) 2016年。

Fulcrum Therapeutics專(zhuan) 注於(yu) 通過調控導致不同疾病的基因達到治療疾病的目的。該公司的技術平台能夠首先發現導致不同疾病的基因基礎，然後通過細胞模型模擬疾病情況下的基因調控，並且可以利用這些細胞模型對候選藥物進行篩選，從(cong) 而找出針對特定基因失調的創新療法。

19. Homology Medicines, 位於(yu) 馬薩諸塞州列克星敦 (Lexington), 成立於(yu) 2015年。

Homology Medicines是一家研發基因療法的生物技術公司。該公司的技術平台將從(cong) 加州理工學院獲得的腺相關(guan) 病毒(Adeno-Associated Virus)技術與(yu) 該公司*的利用同源重組(Homologous Recombination)來進行基因編輯技術相結合，為(wei) 治療罕見遺傳(chuan) 疾病開發基因療法。

20. Pliant Therapeutics, 位於(yu) 加利福尼亞(ya) 州紅木城， 成立於(yu) 2016年。

Pliant Therapeutics公司是致力於(yu) 開發治療纖維化疾病的創新療法的生物製藥公司。該公司的研發策略基於(yu) 通過抑製整合素來有選擇性地在特定組織中拮抗TGF-β信號通路。目前該公司的藥物研發管道中已經有5種不同候選藥物。

初創公司是行業(ye) 的新鮮血液。讀懂了新銳，也就讀懂了未來。綜合融資、合作夥(huo) 伴、藥物研發管道、產(chan) 品以及其它因素，我們(men) 結合Biosespace的資料，為(wei) 諸位讀者整理出了2017年值得關(guan) 注的20家新興(xing) 生命科學公司。這些上榜的生命科學公司雖然都在2014年後才成立，但是對醫療健康領域已經產(chan) 生了影響。可以預見未來它們(men) 的影響力將更為(wei) 顯著。下麵我們(men) 來看看為(wei) 什麽(me) 這20家生命科學公司值得你的關(guan) 注：

1. Denali Therapeutics, 位於(yu) 加州舊金山，成立於(yu) 2015年。

這家致力於(yu) 開發治療神經退行性疾病的創新療法的生物製藥公司通過兩(liang) 輪融資獲得了3.47億(yi) 美元的資金。該公司於(yu) 去年八月在歐洲遞交了研究試驗申請，將開始進行研究1期試驗檢測能夠穿越血腦屏障的RIP1抑製劑的功能。該公司與(yu) 多個(ge) 合作夥(huo) 伴有研發許可協議，其中包括與(yu) 基因泰克(Genentech)的協議來合作開發用於(yu) 治療帕金森氏症(Parkinson’s Disease)的LRRK2抑製劑；與(yu) 位於(yu) 聖路易斯的華盛頓大學的合作來開發治療阿茲(zi) 海默症(Alzheimer’s Disease)的Apoe抗體(ti) ；其它的合作夥(huo) 伴包括Blaze Biosescience、ALS 治療發展研究所(ALS Therapy Development Institute)、Aptuit、 Evotech、加州大學聖地亞(ya) 哥分校(UCSD)等等。

2. C4 Therapeutics，位於(yu) 馬薩諸塞州劍橋 (Cambridge)，成立於(yu) 2015年。

這家生物技術公司致力於(yu) 通過開發新一代的靶向蛋白降解(Targeted Protein Degradation，TPD) 技術來治療多種疾病。該公司的Degronimid技術平台能夠找出有選擇性地與(yu) 和疾病相關(guan) 的蛋白相結合的小分子。它們(men) 能夠促進細胞通過泛素／蛋白酶體(ti) 係統(Ubiquitin/Proteasome System) 來將這些蛋白迅速降解清除。該公司剛與(yu) 羅氏 (Roche) 達成戰略合作協議，將利用TPD技術合作開發創新藥物。協議總價(jia) 值可能達到7.5億(yi) 美元。

3. Neon Therapeutics，位於(yu) 馬薩諸塞州劍橋，成立於(yu) 2015年。

這是一家通過靶向癌細胞中的新抗原(Neoantigen)來開發治療癌症的免疫療法的公司。新抗原是由於(yu) 癌細胞中基因突變的不斷積累而產(chan) 生的，它們(men) 並不存在於(yu) 健康細胞中，因此是理想的醫療靶點。該公司的主打在研療法NEO-PV-01是一種個(ge) 人化的新抗原腫瘤疫苗。Neon與(yu) 百時美施貴寶(Bristol-Myers Squibb, BMS) 公司於(yu) 2015年就達成研究合作協議開發NEO-PV-01和Opdivo (PD-1抑製劑) 構成的組合療法。今年NEO-PV-01與(yu) Opdivo 構成的組合療法將進入研究1b期試驗。

4. Arcus Biosesciences, 位於(yu) 加利福尼亞(ya) 州海沃德 (Hayward)，成立於(yu) 2015年。

該公司致力於(yu) 癌症免疫療法的開發。Arcus Biosesciences的新藥開發理念是針對癌症引起的免疫反應的不同階段開發相應的療法，而這些療法可能購成組合療法，進一步增強癌症免疫療法的效果。該公司的藥物研發管道中有多達7種不同的化合物或抗體(ti) 。

5. Forty Seven Inc，位於(yu) 加利福尼亞(ya) 州門洛帕克 (Menlo Park)， 成立於(yu) 2016年。

這是一家處於(yu) 研究期的開發癌症免疫療法的生物製藥公司。該公司的主打藥物Hu5F9-G4是一種人源化的CD47單克隆抗體(ti) 。這一抗體(ti) 的產(chan) 生源於(yu) 斯坦福大學的科學研究。CD47是大部分腫瘤表麵高度表達的一種蛋白，它的作用是幫助腫瘤細胞逃避巨噬細胞的吞噬。Hu5F9-G4目前在兩(liang) 項研究試驗中檢驗它的療效，一項用於(yu) 治療急性骨髓性白血病(Acute Myeloid Leukemia)， 另一項用於(yu) 治療某種實體(ti) 瘤。

6. Semma Therapeutics, 位於(yu) 馬薩諸塞州劍橋，成立於(yu) 2015年。

Semma Therapeutis致力於(yu) 開發由多能幹細胞分化的胰島β細胞作為(wei) 個(ge) 人化細胞療法來治療1型糖尿病(Type 1 Diabetes)患者。該公司的技術源於(yu) 哈佛大學Douglas Melton博士實驗室的突破性研究，能夠將多能幹細胞分化成分泌胰島素的β細胞。將這些細胞移植到1型糖尿病患者體(ti) 內(nei) 可能讓他們(men) 在手術後5～7年裏不再需要定期注射胰島素。Semma與(yu) 諾華 (Norvartis) 就開發治療1型糖尿病的細胞療法達成了合作協議。

7. Petra Pharma Corporation, 位於(yu) 紐約，成立於(yu) 2016年。

這家公司受到多家跨國大製藥公司的青睞，艾伯維(AbbVie)、禮來(Eli Lilly)、強生(J&J)和輝瑞(Pfizer)公司都加入了該公司的A輪融資。Petra Pharma致力於(yu) 發現在細胞分裂、生長、細胞內(nei) 運輸、信號傳(chuan) 導等多種重要細胞過程中起到重要作用的創新酶蛋白靶點並且開發靶向這些靶點的創新小分子療法來治療癌症或代謝類疾病。該公司也是藥明康德的合作夥(huo) 伴。

8. GRAIL Bio, 位於(yu) 加利福尼亞(ya) 州紅木城 (Redwood City), 成立於(yu) 2016年。

這是一家專(zhuan) 精於(yu) 早期癌症檢測的生物技術公司。它是由Illumina公司創建的。將利用Illumina的新一代測序技術，通過超深測序(Ultra-deep Sequencing)來發現血液中遊離的腫瘤DNA。GRAIL Bio創建伊始就獲得了1億(yi) 美元的風投資金。投資者除了Illumina之外，還包括比爾蓋茨和亞(ya) 馬遜創始人Jeff Bezos。

9. Blade Therapeutics，位於(yu) 加利福尼亞(ya) 州舊金山，成立於(yu) 2015年。

該公司致力於(yu) 研發治療纖維化疾病 (Fibrotic Disease) 的創新療法。纖維化過程可以造成器官功能異常和衰竭，影響的器官包括腎髒、肝髒、肺、皮膚、和眼睛。該公司的技術基於(yu) 約翰霍普金斯大學(Johns Hopkins University) Hal Dietz博士對纖維化過程的突破性研究。在zui近完成的數額為(wei) 4500萬(wan) 美元的B輪融資中，輝瑞、百時美施貴寶和諾華生物研究所(Novartis Institute for Biomedical Research)都參與(yu) 了投資。

10. Tioma Therapeutics, 位於(yu) 密蘇裏州聖路易斯 (St. Louis)，成立於(yu) 2015年。

這又是一家致力於(yu) 癌症免疫療法的公司，該公司的主要研究方向是開發靶向CD47的抗體(ti) 來治療血癌和實體(ti) 瘤。該公司的技術源於(yu) 華盛頓大學 William Frzaier 博士的研究。

11. Adicet Bio，位於(yu) 加利福尼亞(ya) 州門洛帕克(Menlo Park)，成立於(yu) 2016年。

Adicet Bio是一家設計開發CAR-T細胞和TCR-T細胞來治療癌症的癌症免疫療法公司。該公司zui近與(yu) Regeneron達成戰略合作共同開發治療癌症的免疫細胞療法，並獲得2500萬(wan) 美元的投資。

12. Codiak Biosesciences，位於(yu) 馬薩諸塞州沃本 (Woburn)，成立於(yu) 2015年。

Codiak 公司專(zhuan) 注於(yu) 開發外泌體(ti) (Exosome)在醫療與(yu) 診斷方麵的潛力。外泌體(ti) 是細胞分泌的隻有納米大小的囊泡，它可以在細胞間運輸各種各樣的大分子，包括DNA、RNA和蛋白。Codiak希望利用外泌體(ti) 能夠靶向特定組織和細胞的特點將它設計成運輸不同療法的載體(ti) 。該公司A輪與(yu) B輪融資共計收獲超過8000萬(wan) 美元的資金。

13. Morphic Therapeutics, 位於(yu) 馬薩諸塞州沃爾瑟姆 (Waltham), 成立於(yu) 2015年。

Morphic Therapeutics的技術平台源於(yu) 哈佛大學醫學院Tim Springer教授對整合素(Integrin)的功能和晶體(ti) 結構的研究。根據對整合素晶體(ti) 結構的高清晰度解析，Morphic 公司能夠設計出特定化合物來調控整合素的構像，從(cong) 而影響整合素在健康和疾病組織中傳(chuan) 遞信號的功能。這些藥物可以被用來治療免疫、纖維化、血管疾病和癌症。

14. Ideaya Biosesciences, 位於(yu) 加利福尼亞(ya) 州舊金山， 成立於(yu) 2016年。

Ideaya公司是一家致力於(yu) 開發創新抗癌藥物的生物技術公司。該公司有兩(liang) 個(ge) 主要研究方向：一是發現導致合成致死 (Synthetic Lethality) 的新靶點，二是開發小分子藥物來靶向免疫抑製信號通路，從(cong) 而激活免疫係統。Ideaya也是藥明康德的合作夥(huo) 伴。

15. Oncorus, 位於(yu) 馬薩諸塞州劍橋，成立於(yu) 2015年。

這又是一家致力於(yu) 癌症免疫療法的生物技術公司。不過Oncorus公司的技術平台與(yu) 眾(zhong) 不同，Oncorus將健康細胞中存在但是腫瘤細胞中不存在的微RNA (Micro-RNA, miRNA) 的結合位點整合到單純皰疹病毒 (Herpes Simplex Virus, HSV) 複製必須的基因中。這導致HSV的複製在健康細胞中無法進行，而腫瘤細胞由於(yu) 沒有特定的miRNA，導致HSV在腫瘤細胞中複製並且裂解腫瘤細胞。而裂解的腫瘤細胞釋放的抗原可以進一步被免疫係統識別，引發對腫瘤細胞的免疫反應。

16. Decibel Therapeutics，位於(yu) 馬薩諸塞州劍橋， 成立於(yu) 2015年。

Decibel Therapeutics專(zhuan) 注於(yu) 減緩或逆轉聽力喪(sang) 失。Decibel 公司的科學創始人的研究發現了聽力障礙與(yu) 內(nei) 耳的病理學之間的，同時找到治療多種聽力障礙的新靶點。Decibel公司全麵的研發平台讓該公司可以根據患者的病理研發有針對性的創新療法。

17. Arrivo BioVentures, 位於(yu) 北卡羅來納州Morrisville，成立於(yu) 2016年。

Arrivo BioVentures是一家通過購買(mai) 藥物許可或者研發項目來加速藥物研發的公司。該公司的專(zhuan) 長在於(yu) 有效地實現研究試驗項目和發現獲得監管機構批準的*研發策略。

18. Fulcrum Therapeutics, 位於(yu) 馬薩諸塞州劍橋，成立於(yu) 2016年。

Fulcrum Therapeutics專(zhuan) 注於(yu) 通過調控導致不同疾病的基因達到治療疾病的目的。該公司的技術平台能夠首先發現導致不同疾病的基因基礎，然後通過細胞模型模擬疾病情況下的基因調控，並且可以利用這些細胞模型對候選藥物進行篩選，從(cong) 而找出針對特定基因失調的創新療法。

19. Homology Medicines, 位於(yu) 馬薩諸塞州列克星敦 (Lexington), 成立於(yu) 2015年。

Homology Medicines是一家研發基因療法的生物技術公司。該公司的技術平台將從(cong) 加州理工學院獲得的腺相關(guan) 病毒(Adeno-Associated Virus)技術與(yu) 該公司*的利用同源重組(Homologous Recombination)來進行基因編輯技術相結合，為(wei) 治療罕見遺傳(chuan) 疾病開發基因療法。

20. Pliant Therapeutics, 位於(yu) 加利福尼亞(ya) 州紅木城， 成立於(yu) 2016年。

Pliant Therapeutics公司是致力於(yu) 開發治療纖維化疾病的創新療法的生物製藥公司。該公司的研發策略基於(yu) 通過抑製整合素來有選擇性地在特定組織中拮抗TGF-β信號通路。目前該公司的藥物研發管道中已經有5種不同候選藥物。