人類皮膚病有望用基因治療法治愈

  zui近發表在Stem Cell Reports雜誌上的一項研究證實：幹細胞為(wei) 基礎的基因治療有希望用於(yu) 破壞性遺傳(chuan) 性皮膚疾病的治療，但這種方法的長期研究結果尚不清楚。

在實驗患者經曆了一個(ge) 研究試驗環節的基因治療過程後，研究人員評估了這位遺傳(chuan) 性皮膚疾病大皰性表皮鬆解（EB）患者近七年。該研究顯示，少量的皮膚幹細胞移植入患者的腿足以恢複正常皮膚的功能，而不會(hui) 引起任何不良的副作用。研究作者Michele De Luca說：這些發現為(wei) 未來安全使用表皮幹細胞基因治療來治療大皰性表皮鬆解（EB）及其他遺傳(chuan) 性皮膚疾病鋪平道路。

EB是一個(ge) 痛苦的疾病，導致皮膚非常脆弱，很容易起泡，而且還可能導致危及生命的感染。因為(wei) 目前還不能治愈疾病，目前的治療策略著重於(yu) 緩解症狀。為(wei) 了評估幹細胞為(wei) 基礎的基因治療能否作為(wei) 一種潛在的治療，De Luca和他的同事此前在摩德納大學推出I/II期研究試驗，並招募了EB患者名叫Claudio。

研究人員獲得Claudio手掌的皮膚幹細胞，糾正這些細胞基因缺陷，然後移植入Claudio的大腿。在新研究中，De Luca和他的團隊發現，這種治療長期恢複正常皮膚功能。近七年後， Claudio的大腿看上去正常，並沒有顯示出水泡的跡象，並沒有證據表明腫瘤的發展。