美國昂貴藥物排名

美國昂貴藥物排名

行業(ye) 媒體(ti) FiercePharma發布了“美國昂貴藥物（2023年）"報告。本文整理發現，TOP 10主要以基因治療藥物為(wei) 主，多為(wei) 罕見病疾病治療藥物，特整理發布，供參考。

1、Hemgenix

公司: CSL Behring, uniQure

疾病: 血友病B（ Hemophilia B）

價(jia) 格: 350萬(wan) 美元/劑（$3.5 million per dose）

2022年11月22日，CSL Behring和unique的B型血友病基因療法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）獲FDA批準上市，成為(wei) 獲批治療這種罕見疾病的基因療法。據悉，該藥每劑的價(jia) 格高達350萬(wan) 美元，超過藍鳥生物（Bluebird Bio）基因療法Skysona的售價(jia) 300萬(wan) 美元，成為(wei) 昂貴藥物。

血友病B（hemophilia B，HB）是一種X染色體(ti) 連鎖的隱性遺傳(chuan) 性出血性疾病，由凝血因子Ⅸ基因突變導致凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏的一種疾病。

2、Skysona

公司:藍鳥生物（Bluebird bio）

疾病:活動性腦腎上腺腦發育不良（Cerebral adrenoleukodystrophy）

價(jia) 格:300萬(wan) 美元/劑（$3 million per dose）

2022年9月16日，Bluebird Bio公司（藍鳥公司）宣布，FDA已正式批準其基因療法Skysona（elivaldogene autotemcel）上市，以減緩4-17歲患有早期活動性腦腎上腺腦發育不良（Cerebral Adrenoleukodystrophy，CALD）的男性患者的疾病進展。

CALD是一種發生在兒(er) 童時期的罕見神經退行性疾病，通常在兒(er) 童早期階段出現，可迅速導致進行性、不可逆轉的神經功能喪(sang) 失和死亡，主要症狀包括溝通喪(sang) 失、尿失禁、無法行動等症狀。目前CALD有效的治療方案是同種異體(ti) 造血幹細胞移植，然而據估計超過80% CALD患者的親(qin) 屬中沒有匹配的供體(ti) 。

Skysona是一種一次性的基因療法，利用Lenti-D慢病毒載體(ti) （LVV）進行體(ti) 外轉導，將ABCD1基因的功能拷貝添加到患者自身的造血幹細胞（HSC）中。功能性ABCD1基因的加入能使患者體(ti) 內(nei) 產(chan) 生ALD蛋白，這被認為(wei) 有助於(yu) VLCFA的分解。Skysona治療的目的是穩定CALD的進展，從(cong) 而盡可能地保留神經功能，包括保留運動功能和溝通能力。重要的是，采用Skysona，不需要從(cong) 另一個(ge) 人那裏獲得供體(ti) HSC。

3、Zynteglo

公司:藍鳥生物（Bluebird bio）

疾病:β-地中海貧血（Transfusion-dependent thalassemia）

價(jia) 格:280萬(wan) 美元/劑（$2.8 million per dose）

四年前，藍鳥公司的基因療法Zynteglo在歐洲獲得監管部門批準後，該公司將輸血依賴性（β）地中海貧血（TDT）治療的價(jia) 格定為(wei) 157.5萬(wan) 歐元（約180萬(wan) 美元）。但由於(yu) 價(jia) 格過高，沒有達到國家支付方的成本效益標準，藍鳥生物於(yu) 2021年8月宣布離開歐洲。

2022年8月獲FDA批準上市，用於(yu) 治療需要定期輸血的所有基因型成人、青少年和兒(er) 童β-地中海貧血患者。該公司承諾，如果患者無法擺脫輸血，將退還80%的治療費用。

β-地中海貧血是一種由珠蛋白肽鏈基因突變或缺失引起的罕見遺傳(chuan) 性血液疾病 ，無效造血是β-地貧的重要病理生理學機製之一，會(hui) 導致不健康紅細胞的產(chan) 生及正常紅細胞數目減少，從(cong) 而引發嚴(yan) 重貧血。

4、Zolgensma

公司:諾華（Novartis）

疾病:脊髓性肌wei縮症（Spinal muscular atrophy，SMA）

價(jia) 格:225萬(wan) 美元/劑（$2.25 million per dose）

2019年5月，Zolgensma獲FDA批準上市，用於(yu) 治療2歲以下脊髓性肌症患者。

Zolgensma是治療脊髓性肌的基因療法。該療法將可以表達SMN蛋白的正常基因，裝載在AAV9病毒載體(ti) 中，患者通過靜脈輸注給藥，注入的基因將使得患者體(ti) 內(nei) 能夠持續表達SMN蛋白。患者隻需注射一次即可。

目前Zolgensma已在40多個(ge) 國家獲批，2022年1月，在我國也獲得了臨(lin) 床試驗默示許可。

5、Myalept

公司:Chiesi Farmaceutici

疾病:瘦素缺乏並發症（Leptin deficiency）

價(jia) 格:126萬(wan) 美元/年（$1.26 million per year）

2014年2月24日，美國FDA批準Myalept（注射用美曲普汀）作為(wei) 替代治療藥物結合飲食用於(yu) 治療先天性或獲得性全身脂肪代謝障礙患者的瘦素缺乏症。多年來，直到基因療法出現前，Myalept在昂貴藥物年度排名中一直處前列。Chiesi數據表示，一瓶這種藥物售價(jia) 5867.52美元，患者平均每月使用18瓶，每月要花費105615美元。使用的瓶數可能因患者而異。

Myalept是一種重組形式的人類瘦素，早在2014年就獲得了美國食品藥品監督管理局的批準，用於(yu) 治療先天性或獲得性全身性脂肪營養(yang) 不良患者的瘦素缺乏症。脂營養(yang) 不良是一組罕見的疾病，其特征是皮膚下脂肪組織的廣泛損失，導致瘦素缺乏並導致代謝狀況。2021年初，Myalept的標價(jia) 從(cong) 每小瓶5093美元躍升至5297美元，當時的年價(jia) 格已升至114萬(wan) 美元。在此之前，多年來它的價(jia) 格已經被多次上調。

6、Zokinvy

公司:Eiger生物製藥公司

疾病:早衰症和早衰樣核纖層蛋白病（Hutchinson-Gilford progeria syndrome and processing-deficient progeroid laminopathies）

價(jia) 格:107萬(wan) 美元/年（$1.07 million per year）

2020年11月21日，美國FDA宣布批準Zokinvy（lonafarnib），用於(yu) 治療12個(ge) 月及以上患有早年衰老綜合症（HGPS或早衰症）和早衰樣核纖層蛋白病（PL）的患者。FDA指出，這是其批準的早衰症療法。

早衰症，又稱兒(er) 童早老症，是一種遺傳(chuan) 疾病。患病兒(er) 童的身體(ti) 衰老速度較正常快5至10倍，患者樣貌像老人，器官快速衰退，導致生理機能下降。患病兒(er) 童一般隻能活到7至20歲，大部分都會(hui) 死於(yu) 衰老疾病，如心血管病，而目前尚無有效治療方法，隻能靠藥物針對治療。

2022年，蔻德罕見病中心（CORD）聯合美國早衰症基金會(hui) 、浙江大學醫學院附屬兒(er) 童醫院（浙大兒(er) 院）進口臨(lin) 床急需該疾病治療藥物Zokinvy，中國患兒(er) 可在浙大兒(er) 院免費用藥。

7、Danyelza

公司:Y-mAbs Therapeutics

疾病:複發或難治高危神經母細胞瘤（Relapsed or refractory high-risk neuroblastoma）

價(jia) 格:101萬(wan) 美元/年（$1.01 million per year）

2020年11月25日，Y-mAbs Therapeutics公司（簡稱Y-mAbs）宣布美國FDA已加速批準其Danyelza（naxitamab-gqgk）用於(yu) 與(yu) 粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子（GM-CSF）聯合治療對既往治療表現出部分緩解、輕微緩解或疾病穩定的複發/難治性高危神經母細胞瘤兒(er) 童（1歲及以上）和成人患者。

Danyelza曾被FDA授予優(you) 先審評資格、孤兒(er) 藥資格、突破性療法認定和罕見兒(er) 科疾病認定。2021年7月初，賽生藥業(ye) 與(yu) Y-mAbs宣布向NMPA正式遞交Danyelza的上市許可申請（BLA），計劃於(yu) 2023年上半年在中國上市。

神經母細胞瘤是一種侵襲性的腫瘤，是嬰幼兒(er) 最常見的腫瘤之一，盡管近年來強化多模式治療已提高了生存率，但幸存者有很高的複發風險。

8、Kimmtrak

公司:Immunocore生物技術公司

疾病:葡萄膜黑色素瘤（Uveal melanoma）

價(jia) 格:975520美元/年（$975,520 per year）

2022年1月，Kimmtrak獲得FDA批準。值得注意的是，Kimmtrak的批準創造了許多個(ge) 第一：

（1）第一個(ge) 獲得FDA監管批準的TCR療法；

（2）第一個(ge) 獲得FDA監管批準治療實體(ti) 瘤的雙特異性T細胞接合器；

（3）第一個(ge) 也是一個(ge) 獲得FDA批準治療不可切除性或轉移性葡萄膜(mUM)的療法。

葡萄膜黑色素瘤(UM)是葡萄膜黑色素瘤（UM）是一種罕見的侵襲性黑色素瘤，有超過50%的UM患者會(hui) 發生全身轉移性（肝轉移最常見），難以通過手術治療，生存率極低，許多患者在發生轉移後一年內(nei) 死亡。

9、Luxturna

公司:Spark Therapeutics

疾病:遺傳(chuan) 性視網膜營養(yang) 不良（Biallelic RPE65-mediated inherited retinal disease ）

價(jia) 格:850000美元/次（$850,000 per trip ）

Luxturna是一款基於(yu) AAV的基因療法，由羅氏旗下Spark Therapeutics公司研發。分別於(yu) 2017年和2018年獲FDA和EMA批準上市。適應症為(wei) 因雙拷貝RPE65基因突變所致視力喪(sang) 失但保留有足夠數量的存活視網膜細胞的兒(er) 童和成人患者的治療。給藥方式為(wei) 視網膜下注射。該基因療法以AAV2作為(wei) 載體(ti) ，將正常RPE65基因的功能性拷貝導入患者視網膜細胞，使相應細胞表達正常的RPE65蛋白，彌補患者RPE65蛋白缺陷，從(cong) 而改善患者視力。

10、Folotyn

公司:Acrotech Biopharma

疾病:複發或難治性外周T細胞淋巴瘤（Relapsed or refractory peripheral T-cell lymphoma）

價(jia) 格:842585美元/年（$842,585  per year ）

Folotyn是Acrotech公司的一款二氫葉酸還原酶抑製劑，2009年9月24日在美獲批上市，治療‍複發或難治性周圍T細胞淋巴瘤（PTCL）。它的批準日期使它成為(wei) 該名單上最久的藥物。

外周T細胞淋巴瘤（PTCL）是一種侵襲性較強、異質性較大且相對罕見的非霍奇金淋巴瘤（NHL）。該病進展迅速，患者預後不佳，5年總生存（OS）率僅(jin) 為(wei) 20%-30%。

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