疼痛治療的基因療法

疼痛治療的基因療法

靶向NAV1.7蛋白進行疼痛研究

Moreno是《科學轉化醫學》(Science Translational Medicine)上發表的一項新研究的第-一作者，該研究人員利用基於(yu) CRISPR的基因編輯開發了一種新型基因療法，以減輕小鼠的疼痛。

這個(ge) 概念是在莫雷諾(現在是Navega Therapeutics的共同創始人兼首-席執行官)在聖地亞(ya) 哥大學UC的Prashant Mali教授實驗室攻讀博士學位時誕生的。她確定了一份研究論文，討論沒有痛苦的個(ge) 體(ti) 的基因突變。突變使稱為(wei) NaV1.7的蛋白質失活，該蛋白質是SCN9A編碼的鈉離子通道基因，涉及疼痛信號通路。攜帶此突變的患者出現先天性鎮痛或先天性疼痛不敏感(CIP)(無法感覺到身體(ti) 疼痛)的醫學症狀。聽起來很合乎需要，但缺乏疼痛意識通常會(hui) 導致傷(shang) 口積聚的可能性增加，使用壽命縮短。

痛苦具有諷刺意味。這是一種普遍的經驗，我們(men) 所有人在生活中的某個(ge) 時刻都可以忍受，但這也是高度主觀的。您的痛苦經曆不可能與(yu) 另一個(ge) 人相同。

除其他因素外，這種主觀性使疼痛成為(wei) 在生理學水平上進行研究和理解的具有挑戰性的話題。隨後，近幾十年來，我們(men) 在治療疼痛(尤其是慢性疼痛)方麵的能力進展緩慢。

根據國家衛生統計中心的數據，慢性疼痛和高影響力的慢性疼痛是成年人尋求醫療服務的-常見原因。目前，嚴(yan) 重疼痛的治療通常主要由阿片類藥物組成，可能會(hui) 上癮。

在2017年，美國衛生與(yu) 公眾(zhong) 服務部(HSS)宣布，廣泛使用阿片類藥物是一項公共衛生緊急情況，並指出“在明確這些類藥物的使用處方數量增加之前，已廣泛濫用了處方類和非處方類阿片類藥物的確可能非常容易上癮”。2019年，前一年有160萬(wan) 人患有阿片類藥物使用障礙，1,010萬(wan) 人濫用了處方阿片類藥物。

安全有效的阿片類藥物替代品對於(yu) 緩解疼痛患者而無上癮風險是必要的。“基因療法代表了解決(jue) 這些障礙的新途徑，”來自美國生物工程學界的校友安娜·莫雷諾(Ana Moreno)說。加州大學聖地亞(ya) 哥雅各布理工學院。