研究發現基因治療可以修複視力

研究發現基因治療可以修複視力

“通過利用胞嘧啶和腺嘌呤堿基編輯器(CBE和ABE)，我們(men) 克服了CRISPR-Cas9係統的一些障礙，例如不可預測的脫靶突變和低編輯效率。使用這些編輯器使我們(men) 能夠糾正基因突變。 UCI眼科助理專(zhuan) 家Elliot Choi表示：“這種方法既精-確又可預測，同時將可能引起不良副作用的意外突變降至低。”

加利福尼亞(ya) 州爾灣市-2020年10月19日-由加利福尼亞(ya) 大學爾灣市大學的研究人員領導的一項突破性研究導致患有遺傳(chuan) 性視網膜疾病的小鼠模型的視網膜和視覺功能得以恢複。

該論文今天發表在《自然生物醫學工程》上，標題為(wei) “通過腺嘌呤堿基編輯在患有遺傳(chuan) 性視網膜疾病的成年小鼠中恢複視覺功能”，說明了新一代CRISPR技術的使用，為(wei) 開發新的CRISPR技術奠定了基礎由不同基因突變引起的多種遺傳(chuan) 性眼病的治療方法。

“在概念驗證研究中，我們(men) 提供了基礎編輯者在糾正引起遺傳(chuan) 性視網膜疾病的突變和恢複視覺功能方麵的研究潛力的證據，”歐文·利奧波德(Irving H. Leopold)主席和UCI醫學院眼科Gavin Herbert眼科研究所特聘教授。“我們(men) 的研究結果表明，迄今為(wei) 止使用基因組編輯技術成功挽救了失明症。”

使用在Rpe65基因中具有研究相關(guan) 致病突變的LCA小鼠模型，UCI團隊成功證明了堿基編輯對LCA的治療潛力，並擴展了其他遺傳(chuan) 性致盲疾病。在其他結果中，基本編輯處理將LCA小鼠的視網膜和視覺功能恢複到接近正常水平。

遺傳(chuan) 性視網膜疾病(IRD)是由250多種不同基因的突變引起的一組致盲性疾病。以前，沒有治療這些破壞性致盲疾病的途徑。近，FDA批準了首-個(ge) 針對Leber先天性黑LC症(LCA)的基因增強療法，這是一種IRD的常見形式，起源於(yu) 兒(er) 童時期。

“作為(wei) 基因增強療法的替代方法，我們(men) 應用了新一代的CRISPR技術，稱為(wei) '堿基編輯'，用於(yu) 治療遺傳(chuan) 性視網膜疾病，” UCI醫學院醫學院助理專(zhuan) 家第-一作者Susie Suh說。眼科。